Een Amerikaans biotechbedrijf heeft in Colombia klinische proeven gelanceerd om een nieuwe therapie te testen die is ontworpen om het verouderingsproces te keren en op zijn beurt leeftijdsgebonden ziekten te behandelen, volgens nieuwsberichten.
Maar om een slokje te stelen van deze vermeende fontein van jongeren, moeten deelnemers aan de proef eerst meer dan $ 1 miljoen betalen - een vergoeding die nog astronomischer lijkt als je bedenkt dat de meeste klinische proeven gratis zijn of deelnemers een financiële vergoeding bieden, volgens een rapport van OneZero, een Medium-publicatie over technologie en wetenschap.
De dure proef wordt uitgevoerd door Libella Gene Therapeutics, een in Kansas gevestigd bedrijf wiens website verkondigt dat 'de toekomst hier is'. Het bedrijf kondigde zijn voornemen aan om zijn anti-verouderingsremedies in Cartagena, Colombia, in 2018 te testen, en begon in oktober van dit jaar met de werving voor de proeven. Met behulp van een single-gentherapie wil Libella de algemene effecten van veroudering "voorkomen, vertragen of zelfs omkeren" en ziekten behandelen die op oudere leeftijd ontstaan, zoals de ziekte van Alzheimer, volgens ClinicalTrials.gov.
In zijn eigen persbericht pochte het bedrijf zelfs zonder bewijs dat zijn gentherapie "misschien wel de eerste remedie ter wereld voor de ziekte van Alzheimer zou zijn". De gewaagde claim roept een voor de hand liggende vraag op: zal de behandeling echt werken?
Kort antwoord: niemand weet het echt, maar het feit dat Libella zijn activiteiten buiten het bereik van de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) heeft verzonden, wekt geen vertrouwen, zeiden experts tegen OneZero.
Een remedie tegen veroudering?
In tegenstelling tot anti-aging gezichtscrèmes die de oppervlakkige tekenen van veroudering verzachten, is de Libella-therapie bedoeld om veroudering als het ware vanaf de grond af te remmen, te beginnen op het niveau van onze genen. In het bijzonder is de gentherapie bedoeld om de telomeren van patiënten te verlengen - structuren die de uiteinden van chromosomen bedekken en voorkomen dat het genetische materiaal binnenin gaat rafelen. Telomeren worden korter elke keer dat een cel zich deelt, en wanneer de structuren een kritieke lengte bereiken, stoppen de cellen met delen of gaan ze verloren, volgens Stanford Medicine.
De theorie luidt: als je de verkorte telomeren van het lichaam opnieuw opbouwt, kan het verouderingsproces omgekeerd worden. Dit is geen nieuw idee. Verschillende studies bij muizen suggereren dat het gebruik van gentherapie om telomeren te verlengen bepaalde tekenen van veroudering bij de dieren kan omkeren. Een onderzoek uit Stanford uit 2015 leidde tot vergelijkbare effecten in geïsoleerde menselijke cellen; de behandeling verlengde de telomeren van cellen door te rommelen met een naaste neef van DNA, RNA genaamd, dat cellen helpt eiwitten te bouwen.
De Libella-therapie is bedoeld om cellen te helpen telomeren opnieuw op te bouwen door een gen in hun DNA te activeren dat normaal gesproken 'uitgeschakeld' zou zijn. Het gen, TERT genaamd, bevat instructies voor het bouwen van een eiwit genaamd "telomerase", een enzym dat moleculen toevoegt aan het einde van telomeren en voorkomt dat de structuren inkorten tijdens celreplicatie, volgens een rapport uit 2010 in het tijdschrift Biochemistry.
Libella's leidende wetenschappelijke officier, moleculair bioloog William Andrews, hielp oorspronkelijk bij het identificeren van het menselijke telomerase-enzym bij het biotechbedrijf Geron. Later gaf hij een gentherapie op basis van de bevinding aan Libella in licentie, aldus OneZero. 'Ik kan niet de enige oorzaak van veroudering zeggen, maar het speelt een rol bij mensen', vertelde Andrews aan de publicatie.
De therapieën van Andrews worden binnenkort op de proef gesteld in Colombia, waar een 79-jarige volgende maand de anti-verouderingsbehandeling krijgt, aldus OneZero. Het anti-verouderingsonderzoek omvat nog vier deelnemers ouder dan 45 jaar en is erop gericht om te verifiëren dat de behandeling "veilig en draaglijk" is, wat betekent dat het de patiënten niet schaadt of onaanvaardbare bijwerkingen veroorzaakt.
Nog twee onderzoeken zullen dezelfde therapie gebruiken, maar zijn gericht op het "voorkomen, vertragen of zelfs omkeren van de ontwikkeling" van de ziekte van Alzheimer en kritische ischemie van de ledematen, een leeftijdsgebonden aandoening waarbij de bloedvaten van een persoon ernstig verstopt raken. Deelnemers aan deze onderzoeken moeten al de diagnose van de stoornissen hebben.
Na de behandeling blijven de deelnemers aan alle drie de onderzoeken gedurende 10 dagen in de kliniek voor verdere monitoring en keren ze daarna regelmatig terug voor controle gedurende het volgende jaar.
Experts zijn bezorgd
De gentherapie van Libella omvat een eenmalige injectie via een infuus; de therapie van Alzheimer gebruikt dezelfde formule, maar artsen injecteren het product in het ruggenmergvocht van de patiënt. Binnen het product draagt een gemodificeerd virus het TERT-gen in cellen en injecteert het genetische materiaal in hun DNA. De gemodificeerde virussen kunnen geen ziekten op mensen overdragen, maar in voldoende hoge doses kunnen de ziektekiemen een schadelijke immuunrespons bij de patiënt veroorzaken, volgens een dieronderzoek uit 2018. Libella-vertegenwoordigers weigerden te zeggen hoe hoog hun deelnemers aan de klinische proef zullen krijgen.
'Ik kan alleen maar zeggen dat het veel is', zei Andrews tegen OneZero.
Potentiële bijwerkingen terzijde, het feit dat de Libella-behandeling zal worden toegediend buiten het gezichtsveld van de FDA, zegt een expert. Leigh Turner, een bio-ethicus aan de Universiteit van Minnesota, vertelde OneZero dat "hoewel het bedrijf is gevestigd in de Verenigde Staten, ze erin zijn geslaagd een manier te vinden om de Amerikaanse federale wetgeving te omzeilen door naar een rechtsgebied te gaan waar het gemakkelijker is om deel te nemen deze activiteit."
Het inschrijfgeld van $ 1 miljoen is ook alarmerend, zei Turner, aangezien de meeste klinische onderzoeken patiënten niets vragen om binnen te komen. Andrews vertelde OneZero dat de vergoeding gerechtvaardigd is omdat het het bedrijf honderdduizenden dollars kost om genoeg product te maken om slechts één persoon te behandelen.
Het verschijnen van de onderzoeken op ClinicalTrials.gov, een officieel register dat wordt beheerd door de National Institutes of Health, verhoogt hun geloofwaardigheid niet, voegde ze eraan toe. De geautomatiseerde database kan eenvoudig worden gemanipuleerd en 'kan in feite worden gebruikt als een marketingplatform', zei ze.
Andere belanghebbenden in de telomeer-verlenende business zijn ook bezorgd. Michael Fossel, oprichter en president van de biotech-startup Telocyte, vertelde OneZero dat de therapie van zijn bedrijf vergelijkbaar is met de Libella-behandeling - het verschil is dat Telocyte via de FDA goedkeuring zoekt. "We zijn bang dat er iets mis zal gaan, of het nu om veiligheid of werkzaamheid gaat", zei hij.
Maar zelfs in het beste geval, waarbij geen patiënten schade oplopen, levert de Libella-therapie mogelijk nog steeds geen noemenswaardige gezondheidsvoordelen op. Sommige onderzoeken suggereren dat er geen verband bestaat tussen telomeerlengte en veroudering.
Een onderzoek dat dit jaar werd gepubliceerd, onderzocht bijvoorbeeld meer dan 261.000 mensen tussen de 60 en 70 jaar oud en vond geen correlatie tussen de telomeerlengtes van de deelnemers en hun leeftijdsgebonden gezondheidsresultaten, waaronder hun algehele cognitieve functie, spierintegriteit en de leeftijd van hun ouders . Lange telomeren waren geassocieerd met een verlaagd risico op coronaire hartziekte in vergelijking met korte telomeren, maar een langere telomeerlengte was ook gekoppeld aan een verhoogd risico op kanker.
"Telomeerverlenging biedt mogelijk weinig winst in de gezondheidstoestand op latere leeftijd" en leidt tot een verhoogd risico op kanker, merkten de auteurs op.
Het valt nog te bezien of Libella echt de fontein van de jeugd heeft aangeboord, maar gezien de twijfelachtige aard van hun klinische proeven, willen potentiële deelnemers misschien voorzichtig zijn voordat ze naar Colombia verhuizen en $ 1 miljoen beschieten voor een kans om langer te leven.
