Het Amerikaanse National Institutes of Health (NIH) wil hiv- en sikkelcelziekte genezen met gentherapieën en zal de komende vier jaar $ 100 miljoen investeren in dat doel, zo maakte het bureau vandaag (23 oktober) bekend.
Voor deze inspanning zal de NIH samenwerken met The Bill & Melinda Gates Foundation, die ook $ 100 miljoen zal investeren.
Het is van cruciaal belang dat de samenwerking de therapieën betaalbaar en toegankelijk maakt voor mensen over de hele wereld, vooral in ontwikkelingslanden, waar de last van deze ziekten het grootst is.
"Dit is een zeer gewaagd doel, maar we hebben besloten groot te worden", zei Dr. Francis Collins, directeur van de NIH, vandaag op een persconferentie.
Het doel is om de therapieën binnen zeven tot tien jaar gereed te hebben voor testen in klinische onderzoeken in de Verenigde Staten en Afrika bezuiden de Sahara.
Het merendeel van de 38 miljoen mensen met hiv leeft in ontwikkelingslanden, waarvan tweederde in Sub-Sahara Afrika. Voor sikkelcelziekte komen de meeste gevallen ook voor in Sub-Sahara Afrika.
De NIH probeert al decennia en decennia een remedie voor HIV te vinden, zei Dr. Anthony Fauci, directeur van het National Institute of Allergy and Infectious Diseases. Hoewel de huidige behandelingen met antiretrovirale therapie (ART) effectief zijn in het onderdrukken van het virus in het lichaam, genezen ze niet en moeten ze elke dag worden ingenomen. Bovendien zijn er miljoenen mensen met hiv die geen toegang hebben tot ART-behandeling.
Hoewel wetenschappers werken aan de ontwikkeling van gengebaseerde behandelingen voor hiv, zijn deze benaderingen vaak kostbaar en moeilijk te implementeren op grote schaal, zei Fauci. Sommige van deze therapieën halen bijvoorbeeld cellen uit het lichaam van een patiënt en geven ze vervolgens opnieuw toe, een dure en tijdrovende ingreep.
Om deze reden zal de nieuwe samenwerking zich richten op het ontwikkelen van behandelingen die "in vivo" -benaderingen gebruiken, wat betekent dat ze in het lichaam gebeuren, zei Fauci. Een voorbeeld hiervan zou kunnen zijn het verwijderen van het gen voor de CCR5-receptor, die HIV gebruikt om in de cellen te komen. Een ander idee is om het "provirale" hiv-DNA dat zich na jaren behandeling in het menselijk genoom heeft gekopieerd, weg te snijden.
Evenzo zou voor sikkelcelziekte het doel zijn om een in vivo therapie te ontwikkelen die de genetische mutatie die de ziekte veroorzaakt, zou kunnen herstellen. Dit zou een op genen gebaseerd afgiftesysteem vereisen dat de mutatie selectief zou kunnen targeten.
"Het overwinnen van deze ziekten zal een nieuwe manier van denken en toewijding op lange termijn vergen. Ik ben zeer verheugd dat de innovatieve samenwerking die vandaag is aangekondigd, de kans biedt om twee van de grootste uitdagingen voor de volksgezondheid in Afrika aan te pakken", aldus Matshidiso Rebecca Moeti, de Wereldgezondheidsorganisatie. De regionale directeur van de organisatie voor Afrika, zei in een verklaring.
Toch zou er veel werk nodig zijn om ervoor te zorgen dat deze therapieën veilig en effectief zijn.
"Het is heel duidelijk dat we een weg te gaan hebben, en daarom is dit een poging van tien jaar om te proberen die belofte waar te maken en het waar te maken," zei Collins.
Eerder dit jaar kondigde de Trump-regering een plan aan om de hiv-epidemie in de VS binnen 10 jaar te beëindigen.
